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筋ジストロフィーは進行性の筋力低下や筋萎縮などが特徴の遺伝性難病である。中でもデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は患者数が最も多く、筋力や心機能の低下に加え約30%が自閉症スペクトラム障害(ASD)などの脳症状を合併する。国立精神・神経医療研究センター(NCNP)遺伝子疾患治療研究部特…